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智通財經(jīng)APP訊，和黃醫(yī)藥(00013)發(fā)布公告，索樂匹尼布探索用于治療成人原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)的ESLIM-01中國關鍵性III期研究已達到持續(xù)應答率這一主要終點以及所有的次要終點。該公司計劃于2023年年底左右提交新藥上市申請。

索樂匹尼布于2022年1月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局(國家藥監(jiān)局)納入突破性治療品種，用于ESLIM-01研究所探索的適應癥。作為用于防治嚴重危及生命的疾病，且尚無有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物，國家藥監(jiān)局將索樂匹尼布納入突破性治療品種。有鑒于此，索樂匹尼布用于治療免疫性血小板減少癥的新藥上市申請或有資格獲得優(yōu)先審評資格。

ESLIM-01研究是一項索樂匹尼布在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，共納入188名既往接受過至少一種治療的慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。研究于2022年12月完成患者入組。該試驗成功達到了其主要終點，即與接受安慰劑治療的患者相比，接受索樂匹尼布治療的患者的持續(xù)應答率取得了具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的顯著改善。包括總體應答率和安全性在內(nèi)的所有次要終點亦已達到。完整的研究數(shù)據(jù)將提交于近期的學術會議上發(fā)表。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(Syk)抑制劑。Syk是Fc受體和B細胞受體信號傳導通路的關鍵組成部分。免疫性血小板減少癥是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病。令人鼓舞的概念驗證數(shù)據(jù)已于2021年美國血液學會(ASH)年會上公布，并于2023年6月發(fā)表于《柳葉刀·血液病學(The Lancet Haematology)》。

該公司研發(fā)負責人及首席醫(yī)學官石明博士表示：“慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種可能長期存在的異質性疾病，并且仍然非常需要新的治療方法。索樂匹尼布為這些既往接受過至少一種治療的患者提供了一種潛在的新療法。我們非常高興看到ESLIM-01研究取得積極結果，并感謝參與這項研究并幫助實現(xiàn)這一成就的患者、他們的家人以及醫(yī)護人員。”

ESLIM-01研究的聯(lián)合主要研究者及科學指導委員會成員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院楊仁池教授表示：“該研究達到了主要終點和所有次要終點，同時表現(xiàn)出良好的耐受性以及每日一次口服給藥的便利性，我對索樂匹尼布可能成為一種潛在的免疫性血小板減少癥治療選擇，為患者尋求更好的生活帶來希望感到樂觀?！?/p>

研究的聯(lián)合主要研究者及科學指導委員會成員、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授表示：“許多復發(fā)性或難治性免疫性血小板減少癥患者在日常生活中因為疾病以及管理他們的用藥背負沉重的負擔。我很高興有機會為我們的患者提供另一種治療選擇，幫助他們更好地應對疾病?！?/p>（責任編輯：劉海美 ）